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Das multiple Myelom ist eine Form von Krebs, die eine bestimmte Art von Lymphozyten, die so genannten Plasmazellen, befällt. Im gesunden Körper sind diese für die Produktion von Antikörpern zuständig, die ihrerseits ein wichtiger Bestandteil der spezifischen Immunantwort sind.

Die Bezeichnung "multiple" rührt daher, dass der Körper der meisten Patienten mehrere Krankheitsherde an verschiedenen Stellen des Skeletts aufweist. Die Erkrankung geht einher mit dem Zerfall der Knochenstruktur. Das kommt daher, dass die erhöhte Aktivität der bösartigen Plasmazellen im Knochenmark das Gleichgewicht zwischen den Knochen aufbauenden Osteoblasten und den Knochen abbauenden Osteoklasten zu Gunsten der Osteoklasten verschiebt. Bei etwa 90 % der Patienten liegt eine Knochenschädigung vor, meist lokal auf so genannte Knochenläsionen beschränkt. Weil das Knochengewebe reich an Kalzium ist, wird dieses durch den Abbau in großen Mengen in die Blutbahn freigesetzt. Ein Überangebot an Kalzium kann die Nieren schädigen.

Bei Gesunden gibt es eine Vielzahl unterschiedlicher Antikörper, die das Immunsystem in die Lage versetzen, den Körper gegen die verschiedensten Eindringlinge effektiv zu schützen. Die Plasmazellen von Myelompatienten sind bösartig entartet und produzieren daher entweder nur noch einen Typ von Antikörper oder auch nur Bruchstücke (so genannte Leichtketten) davon. Das entsprechende Protein wird Paraprotein genannt und kann bei 99 % der Patienten im Blut und/oder Urin nachgewiesen werden. Das Paraprotein (insbesondere die Leichtketten) kann die kleinen Filtrationseinheiten in den Nieren schädigen, weil es sich dort ablagert. Zusätzlich dazu führt die reduzierte Antikörperproduktion bei Myelompatienten zu einer starken Anfälligkeit gegenüber Infektionen.